ANMAT resolvió la registración de la droga nusinersen (que se comercializa bajo el nombre de Spinraza) para los niveles 1, 2 y 3 de la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad genética neuronal que afecta a unas 350 personas en el país.
La droga nusinersen fue aprobada en diciembre de 2016 por la agencia regulatoria estadounidense FDA y, desde entonces, se registró en 65 países; en Latinoamérica su uso está aprobado en Brasil, Uruguay, y Chile.
Se lo conoce como uno de los medicamentos más caros del mundo y cuyo tratamiento cuesta un millón de dólares. La atrofia muscular espinal (AME) afecta a chicos y produce incapacidad motora progresiva y la muerte en pocos años, este medicamento es visto como una de las esperanzas.
La AME lleva a debilidad y atrofia muscular, consta de cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones.
El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen. Una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza.
En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves.
Carlos Chiale, titular de ANMAT, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Ahora se determinará si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad para luego autorizar el registro para su comercialización.
La venta aún no está aprobada, se debe presentar cierta documentación en un proceso llamado “primer lote”.
Hace dos años que familias de pacientes reclaman por el medicamento. Ahora deberán esperar por el plan de cobertura que dispondrá la Secretaría de Salud.
Diario 26